abril 15, 2021

Los datos positivos de la terapia génica envían existencias de Sarepta dañadas un 5% más altas

Las acciones de Sarepta cayeron un 50% a principios de enero y no se han recuperado desde entonces.

El tiempo de los sueños

Las acciones de la biotecnología Sarepta Therapeutics subieron un 5,4% en las operaciones previas a la comercialización el viernes después de que la compañía publicara datos el jueves que mostraban que una de sus terapias genéticas experimentales seguía siendo efectiva dos años después de su administración.

La terapia genética, conocida como SRP-9003, trata un trastorno llamado distrofia muscular de cinturas tipo 2E. El tratamiento tiene como objetivo hacer que las células de los pacientes con la enfermedad produzcan una proteína que de otro modo no podrían producir.

La compañía dijo que los nuevos datos mostraban que la expresión de esta proteína era más alta después de dos años que después de 60 días y que las mejoras funcionales en los pacientes eran tan buenas como a los 18 meses. Estos son los primeros datos a largo plazo sobre la terapia génica para cualquier forma de distrofia muscular, dijo la compañía, y ayudarán a disipar las preocupaciones sobre la sostenibilidad del tratamiento, que sigue siendo una pregunta abierta para la mayoría de las terapias genéticas.

Además, los analistas dijeron que los datos eran buenas noticias no solo para SRP-9003, sino también para otros programas de terapia genética de Sarepta (ticker: SRPT), que han tenido un año desastroso.

Las acciones de Sarepta cayeron un 50% a principios de enero después de que la compañía anunció que su terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne no logró mejorar la fuerza muscular de los pacientes. La acción, que cotizaba a 168,95 dólares el 7 de enero, cayó a 82,29 dólares el 8 de enero y no se ha recuperado desde entonces. Cerró a $ 83 el jueves.

«Creemos que los resultados de LGMD de hoy proporcionaron noticias positivas muy necesarias para los programas de terapia genética de SRPT», escribió el analista de SVB Leerink Joseph P. Schwartz en una nota el jueves por la noche.

El analista de Muzho Difei Yang escribió que la efectividad a largo plazo del SRP-9003 puede reafirmar las hipótesis científicas detrás de la terapia génica de la distrofia muscular de Duchenne, conocida como SRP-9001. «Creemos que los nuevos datos de SRP-9003, incluidas las mejoras funcionales sostenidas sobre la historia natural, apoyan la hipótesis de que la terapia génica en enfermedades musculares como LGMD y DMD puede proporcionar beneficios funcionales para los pacientes», escribió Yang. «Si bien se necesitan datos adicionales controlados con placebo para validar completamente esta hipótesis, creemos que estos nuevos datos son alentadores».

Las acciones de Sarepta se cotizaban a 87,48 dólares en pre-mercado el viernes. La acción ha bajado un 51,3% en lo que va de año y un 4,6% en los últimos 12 meses.

«Estos datos son el primer vistazo a los datos de expresión a más largo plazo con terapia génica para la distrofia muscular», dijo en un comunicado la directora científica de la compañía, Louise Rodino-Klapac. «Los niveles significativos y sostenidos de expresión de la proteína beta-sarcoglicano a los dos años y la fortaleza continua de los resultados funcionales medidos son extremadamente positivos y respaldan el avance continuo de este tratamiento experimental para los pacientes».

Escriba a Josh Nathan-Kazis a josh.nathan-kazis@barrons.com