abril 18, 2021

Las acciones de UniQure son más altas después de que los investigadores concluyeron que era poco probable que su tratamiento de terapia génica hubiera causado el cáncer de un paciente

Las acciones de UniQure han caído más del 30% el año pasado.

Dramstime

Los reguladores congelaron el ensayo de uniQure de su terapia génica de hemofilia en diciembre cuando uno de los 54 pacientes tratados desarrolló cáncer de hígado. Durante el fin de semana, la compañía holandesa anunció que investigadores independientes habían concluido que el cáncer no fue causado por la terapia génica, que usa virus modificados para agregar genes sanos al ADN de un paciente. Este hallazgo debería aliviar las preocupaciones de que tales inserciones de genes puedan causar cáncer.

Las acciones de UniQure (ticker: QURE) subieron casi un 5% el lunes, a 30,67 dólares, a pesar de que el índice compuesto Nasdaq cayó alrededor del 1%..
La compañía ha compartido los resultados con la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Y espera que la agencia permita que uniQure solicite ahora la aprobación del tratamiento para la hemofilia B. Ha completado el análisis de todos los pacientes con el ensayo de fase 3.

Tres investigadores externos y un laboratorio independiente examinaron el caso y estuvieron de acuerdo en que la terapia génica Etrana Dez de uniQure probablemente no causó el cáncer de hígado del paciente. El paciente había estado infectado con hepatitis viral durante 25 años, fumaba y tenía antecedentes familiares de cáncer. El análisis genético reveló aberraciones que a menudo preceden al cáncer. Y los genes administrados por la terapia uniQure no se encontraron en lugares donde pudieran causar cáncer.

«Creemos que los resultados exoneran a Etrana Dez como factor contribuyente», escribió el analista de Raymond James Danielle Brill en una nota del lunes, «y representan el mejor escenario posible. [uniQure]. Brill espera una respuesta de la FDA en aproximadamente un mes y cree que la agencia levantará su dominio sobre la terapia génica uniQure. Esto podría permitir que la empresa presente su solicitud para su aprobación a fines de junio. Brill califica la acción como una compra fuerte.

Luca Issi de RBC Capital Markets también elogió la noticia como buena para uniQure y el campo más amplio de la terapia génica. La FDA ha estado atenta en el seguimiento de los efectos adversos de estas nuevas terapias génicas y ha detenido los ensayos clínicos realizados por Solid Biosciences (SLDB), BioMarin Pharmaceutical (BMRN) y Sarepta Therapeutics (SRPT), todos los cuales utilizan versiones del fármaco. de un virus adenoasociado para administrar sus genes correctivos. En febrero, bluebird bio (BLUE) suspendió la comercialización de una terapia génica aprobada en Europa para investigar si el lentivirus utilizado en el tratamiento podría haber causado leucemia en un paciente.

En una nota del lunes, Issi reiteró su calificación de rendimiento superior para las acciones de uniQure y el precio objetivo de 53 dólares. El segundo trimestre estará ocupado para uniQure, dijo el analista, ya que informa el recuento de un año de eventos de hemorragia entre los pacientes en su ensayo de hemofilia. Se puede finalizar un acuerdo de licencia con CSL Behring para comercializar el tratamiento. Y uniQure continuará estudiando la terapia génica para el trastorno cerebral fatal llamado enfermedad de Huntington.

Escriba a Bill Alpert a william.alpert@barrons.com